|
12/9
Cơ quan Quản trị Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) hôm thứ Sáu (8 tháng 12) đã phê duyệt hai liệu pháp gene điều trị bệnh hồng cầu hình liềm. Đây là một trong những liệu pháp điều trị đầu tiên ở Hoa Kỳ dựa trên kỹ thuật chỉnh sửa gene CRISPR từng đoạt giải Nobel. Theo Reuters, Casgevy, được phát triển bởi các đối tác Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics và Lyfgenia của bluebird bio đã được phê duyệt cho những người từ 12 tuổi trở lên. Bệnh hồng cầu liềm (SCD) là một chứng rối loạn máu di truyền gây đau đớn, trong đó cơ thể tạo ra huyết sắc tố hình liềm, không hoàn hảo, làm suy giảm khả năng vận chuyển oxy đến các mô của cơ thể một cách thích hợp. Căn bệnh này có thể gây suy nhược và dẫn đến tử vong sớm, ảnh hưởng đến khoảng 100,000 người ở Hoa Kỳ, hầu hết trong số họ là người da đen. Liệu pháp Vertex-CRISPR có giá niêm yết là 2.2 triệu mỹ kim, trong khi của bluebird là 3.1 triệu mỹ kim. Casgevy dựa trên CRISPR, được phát hiện bởi Jennifer Doudna và Emmanuelle Charpentier, người đồng sáng lập CRISPR Therapeutics, sử dụng “kéo” phân tử để cắt bỏ những phần gen bị lỗi mà sau đó có thể bị vô hiệu hóa hoặc thay thế bằng các chuỗi DNA bình thường mới. Trong khi đó, liệu pháp gene của Bluebird hoạt động bằng cách đưa các gene đã biến đổi vào cơ thể thông qua các virus bị vô hiệu hóa.
|