FDA phê chuẩn hoàn toàn Leqembi làm chậm Alzheimer giai đoạn đầu, Medicare mở rộng chi trả thuốc

[florida80]

7/8
(CNN) — Cơ quan Quản trị Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ vào thứ 5 phê chuẩn hoàn toàn đối với thuốc Leqembi trị Alzheimer – loại thuốc đầu tiên được chứng minh làm chậm lại căn bệnh cướp đi trí nhớ.
Trung tâm Dịch vụ Medicare và Medicaid (CMS) vào thứ 5 cho biết sẽ mở rộng chi trả cho loại thuốc này, mở rộng khả năng được sử dụng thuốc cho khoảng 1 triệu bệnh nhân thời kỳ đầu căn bệnh này.
“Hành động đưa ra ngày hôm nay là chứng nhận đầu tiên một loại thuốc nhằm giảm quá tiền phát triển bệnh Alzheimer đã cho thấy lợi ích lâm sàng đối với căn bệnh khủng khiếp này,” Tạm quyền Giám đốc Văn phòng Khoa học Thần kinh thuộc Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá thuốc của FD, bà Teresa Buracchio nói. “Nghiên cứu xác nhận này đã xác nhận đây là phương pháp điều trị an toàn và hiệu quả cho bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer.”
Leqembi của các hãng bào chế Eisai và Biogen nhận được phê chuẩn cấp tốc vào tháng 1 dựa vào bằng chứng cho thấy, thuốc làm sạch mảng amyloid tích tụ trong não có liên quan đến bệnh Alzheimer. Nhưng do quyết định trước đó của CMS về bảo hiểm, trong đó cung cấp bảo hiểm cho nhiều bệnh nhân Alzheimer cao tuổi qua Medicare, nên thuốc không được sử dụng rộng rãi. Thuốc có chi phí $26.500 Mỹ kim hàng năm nếu không được bảo hiểm.
Tuy nhiên, thuốc chỉ được phê chuẩn điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer ở giai đoạn đầu – những người bị suy giảm nhận thức nhẹ hoặc mất trí nhớ nhẹ đã được xác nhận có mảng amyloid trong não. Giáo sư thần kinh học tại Trung tâm Y tế Irving Đại học Columbia, Tiến sĩ Lawrence Honig, ước tính nhóm này chiếm khoảng 1/6 trong số hơn 6 triệu người Mỹ hiện được chuẩn đoán mắc bệnh Alzheimer.
Bệnh nhân mắc bệnh nặng hơn có thể không hưởng lợi từ loại thuốc này, và có thể đối mặt với nguy cơ an toàn gia tăng.
“Không phải là chúng tôi biết thuốc không hiệu quả với bệnh nhân mắc bệnh vừa hoặc nặng, chỉ là chúng tôi không biết,” Honig nói. Ông đã tư vấn cho các công ty bào chế nghiên cứu thuốc trị Alzheimer.
Thậm chí đối với những bệnh nhân có thể hưởng lợi từ thuốc đi chăng nữa, thì thuốc vẫn không chữa được bệnh, ông Honig lưu ý. Thử nghiệm lâm sàng kéo dài 18 tháng chứng minh, Leqembi làm chậm 27% suy giảm năng lực nhận thức và chức năng. Honig nói: “Các phương pháp điều trị chúng ta có hiện nay chỉ là bước khởi đầu của một kỷ nguyên mới. Chúng tôi hy vọng rằng chúng ta sẽ có những phương pháp điều trị hiệu quả hơn,” Tiến sĩ nói thêm.
Hiệp hội Alzheimer vào thứ 5 hoan nghênh phê chuẩn đầy đủ của FDA. Tiến sĩ Joanne Pike, chủ tịch kiêm giám đốc điều hành của nhóm cho biết: “Thuốc điều trị này, mặc dù không phải chữa lành bệnh, nhưng có thể giúp những bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer ở giai đoạn đầu có thêm thời gian duy trì sự độc lập, và làm những việc họ yêu thích,” Chủ tịch Hiệp hội, Tiến sĩ Joanne Pike bày tỏ. “Điều này mang lại cho nhiều người thêm thời gian nhận ra vợ/chồng, và con cháu họ. Điều này cũng có nghĩa, một người có thêm thời gian lái xe an toàn, lo liệu tài chánh cho gia đình một cách chính xác và nhanh chóng, đồng thời tham gia đầy đủ vào đam mê và sở thích.”
Tuy nhiên, thuốc cũng đi kèm tác dụng phụ và cần theo dõi thông qua hình ảnh chụp não thường xuyên. Khoảng 13% người tham gia thử nghiệm bị phù hoặc chảy máu não, và những rủi ro đó có thể cao hơn đối với một số nhóm nhất định dựa trên di truyền hoặc dùng thuốc loãng máu. FDA cho biết, cảnh báo sẽ được đính kèm trong thông tin kê toa để cảnh báo bệnh nhân và nhân viên y tế về những rủi ro có thể xảy ra với những tác dụng phụ này.
Các hệ thống chăm sóc sức khoẻ đang chuẩn bị cho việc sử dụng thuốc rộng rãi hơn. Các trung tâm truyền dịch cũng chuẩn bị tình trạng gia tăng bệnh nhân, vì thuốc sẽ được truyền tĩnh mạch một lần 2 tuần.
Hãng bào chế thuốc cũng dự báo, không phải tất cả mọi người được chuẩn đoán mắc Alzheimer giai đoạn đầu sẽ tìm cách sử dụng thuốc ngay lập tức.