FDA chấp thuận loại thuốc mới cho bệnh Alzheimer có thể giúp làm chậm sự tiến triển của bệnh

[florida80]

1/7

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm hôm thứ Sáu đã phê duyệt một loại thuốc điều trị bệnh Alzheimer trong các thử nghiệm lâm sàng để làm chậm quá trình suy giảm nhận thức ở bệnh nhân trong giai đoạn đầu của bệnh.

Các chuyên gia cho biết sự chấp thuận này mang lại cho các bệnh nhân hy vọng mới sau nhiều lần thất bại trong việc tìm ra phương pháp điều trị hiệu quả, mặc dù đã có báo cáo về tác dụng phụ của loại thuốc mới này.

Thuốc lecanemab, sẽ được bán dưới tên Leqembi, là một loại thuốc truyền kháng thể đơn dòng được tiêm hai tuần một lần.

FDA đã phê duyệt Leqembi để sử dụng cho những người bị suy giảm nhận thức nhẹ hoặc bệnh Alzheimer giai đoạn đầu.

Loại thuốc này đã được phê duyệt theo lộ trình cấp tốc, cho phép phê duyệt sớm các loại thuốc mới đầy hứa hẹn “đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.” Đồng thời, các công ty được yêu cầu tiến hành các thử nghiệm lâm sàng bổ sung để xác nhận lợi ích của thuốc hoặc có nguy cơ bị loại bỏ khỏi thị trường.

Cơ quan này cho biết quyết định của họ dựa trên một thử nghiệm của 856 bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer.

Vào cuối tháng 9, Eisai và Biogen, các công ty phát triển loại thuốc này, đã thông báo rằng thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 trên 1.795 bệnh nhân cho thấy Leqembi làm chậm quá trình suy giảm nhận thức ở những người dùng thuốc này 27% sau 18 tháng. FDA cho biết hôm thứ Sáu rằng họ hy vọng sẽ sớm xem xét dữ liệu giai đoạn 3.

Leqembi không phải là thuốc chữa bệnh; nó nhằm mục đích làm chậm sự tiến triển của bệnh bằng cách loại bỏ các khối beta-amyloid – từ lâu đã được các nhà khoa học cho là một trong những nguyên nhân chính gây ra bệnh – khỏi não.

Các chuyên gia cho biết lợi ích là nhỏ, nhưng bổ sung bất cứ điều gì có thể giúp bệnh nhân có thêm thời gian với gia đình và những người thân yêu khác đều có giá trị.

Ivan Cheung, Chủ tịch và Giám đốc điều hành Hoa Kỳ của Eisai, nói với NBC News, thuốc hai tuần một lần dự kiến ​​​​sẽ có giá khoảng 25.000 đô la mỗi năm cho một bệnh nhân. Cheung cho biết Trung tâm Dịch vụ Medicare & Medicaid hiện giới hạn phạm vi bảo hiểm của các loại thuốc nhắm vào amyloid trong não, do đó, việc hấp thụ loại thuốc mới này có thể bị hạn chế lúc đầu.

Những lo ngại về an toàn đã được nêu ra về thuốc. Ít nhất ba trường hợp tử vong có thể liên quan đến thuốc sau khi bệnh nhân bị sưng não hoặc chảy máu não.

Theo dữ liệu thử nghiệm giai đoạn 3 của công ty , khoảng 12,6% bệnh nhân dùng thuốc bị sưng não và 17% bệnh nhân dùng thuốc bị chảy máu não.

Cheung cho biết công ty vẫn “tự tin” rằng lợi ích của loại thuốc này lớn hơn rủi ro của nó.

Ông nói: “Căn bệnh này rất tàn khốc và kéo theo rất nhiều bất ổn về tinh thần đối với tất cả mọi người.”

Theo Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa Dịch bệnh , bệnh Alzheimer là nguyên nhân gây tử vong đứng hàng thứ bảy ở Hoa Kỳ . Hầu hết các loại thuốc được FDA chấp thuận cho bệnh Alzheimer đều nhằm mục đích hỗ trợ các triệu chứng chứ không thực sự làm chậm sự tiến triển của bệnh.